COBERTURA LEGAL DE MEDICAMENTOS DE ALTO COSTO EN ENFEREMEDADES POCO FRECUENTES.
EL NUSINERSEN: La eficacia terapéutica de este principio activo y su cobertura legal en Argentina para personas con atrofia muscular espinal.
SUMARIO: Atrofia Muscular Espinal, medicamentos de alto costo y derecho a la salud.
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INTRODUCCION.
La atrofia muscular espinal es una enfermedad genética, poco frecuente y potencialmente grave, que afecta progresivamente las neuronas motoras de la médula espinal. Su evolución puede provocar pérdida de fuerza muscular, dificultades para movilizarse, alteraciones respiratorias y problemas para deglutir.
En los últimos años, el desarrollo de medicamentos modificadores de la enfermedad abrió nuevas posibilidades terapéuticas para las personas que padecen esta patología.
Uno de los tratamientos más importantes en la actualidad se basa en el principio activo nusinersen, cuya presentación comercial hoy en dia son el SPINRAZA (Biogen) y el LIGONUX (Gador), medicamentos de alto costo que representan un avance significativo en el abordaje de la AME.
Sin embargo, su incorporación al sistema sanitario argentino presenta una particularidad jurídica: la evolución de su aprobación regulatoria y de las disposiciones sobre cobertura obligatoria generó un escenario que requiere distinguir entre la autorización del medicamento, su indicación médica y el alcance de las obligaciones de cobertura de obras sociales y empresas de medicina prepaga.
El problema adquiere especial relevancia cuando la falta de suministro oportuno puede comprometer la evolución funcional y la calidad de vida del paciente.
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¿QUÉ ES LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL? (AME)
La AME es una enfermedad neuromuscular hereditaria, generalmente de transmisión autosómica recesiva, causada por alteraciones en el gen SMN1, ubicado en el cromosoma 5q. Este gen es responsable de producir una proteína denominada SMN (del inglés Survival Motor Neuron), indispensable para el funcionamiento y la supervivencia de las neuronas motoras. Cuando existe una alteración del gen SMN1, la producción de esta proteína resulta insuficiente, provocando la degeneración progresiva de las neuronas motoras.
El resultado es una debilidad muscular que puede afectar distintas funciones:
- Movilidad de brazos y piernas.
- Capacidad para sentarse, caminar o mantenerse de pie.
- Control de los músculos respiratorios.
- Deglución y alimentación.
- Desarrollo motor en niños.
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¿QUÉ SON EL SPINRAZA Y EL LIGONUX?
SPINRAZA y LIGONUX son los nombres comerciales del medicamento cuyo principio activo es NUSINERSEN. Sin entrar en disquisiciones farmacológicas que no son ni propias ni el objetivo de este foro, podemos decir simplemente que ambos comparten exactamente la misma molécula activa, el nusinersen.
Se trata de un oligonucleótido antisentido que actúa sobre el gen SMN2, modificando el procesamiento de su ARN mensajero para favorecer la producción de proteína SMN funcional. En términos sencillos, el medicamento procura compensar parcialmente la deficiencia de proteína que provoca la alteración genética del SMN1. Su mecanismo de acción es particularmente importante porque no se limita a tratar los síntomas: interviene sobre un mecanismo biológico directamente relacionado con la enfermedad.
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¿QUIÉNES NECESITAN NUSINERSEN?
El nusinersen está destinado al tratamiento de personas diagnosticadas con Atrofia Muscular Espinal asociada con alteraciones del gen SMN1.
La decisión de utilizarlo depende de distintos factores:
- Confirmación genética de la enfermedad.
- Tipo y evolución de la AME.
- Edad del paciente.
- Estado funcional y capacidades motoras.
- Compromiso respiratorio y otras manifestaciones clínicas.
- Evaluación de riesgos y beneficios del tratamiento.
Una cuestión fundamental es que el diagnóstico temprano y el inicio oportuno del tratamiento pueden modificar sustancialmente el pronóstico.
Esto es especialmente relevante en los pacientes presintomáticos o diagnosticados durante los primeros meses de vida. La pérdida de neuronas motoras puede ser irreversible. Por eso, el objetivo terapéutico no consiste solamente en recuperar capacidades perdidas, sino también en evitar o reducir el deterioro neurológico y muscular. La prescripción debe estar a cargo de un neurólogo especializado, con evaluación integral del paciente.
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EFICACIA TERAPEUTICA: ¿QUÉ RESULTADOS OFRECEN ESTOS MEDICAMENTOS?
La eficacia de nusinersen fue estudiada en ensayos clínicos que permitieron demostrar beneficios significativos en determinados grupos de pacientes.
¿Qué puede conseguir el tratamiento?
Dependiendo del paciente y del momento de inicio, nusinersen puede:
- Mejorar la función motora.
- Favorecer la adquisición de determinados hitos del desarrollo.
- Retrasar la progresión de la enfermedad.
- Preservar capacidades motoras existentes.
- Mejorar determinados indicadores de supervivencia y función respiratoria.
No obstante, es importante evitar interpretaciones exageradas. El nusinersen no constituye una cura definitiva de la AME y no garantiza que todos los pacientes recuperen las funciones motoras perdidas. La respuesta puede variar considerablemente según la edad, el subtipo de enfermedad, el compromiso neuromuscular previo y el momento de inicio.
En lo jurídicamente relevante es indiscutiblemente cierto que la evidencia disponible respalda especialmente la importancia de comenzar el tratamiento tempranamente.
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SITUACIÓN REGULATORIA EN ARGENTINA
La historia regulatoria del nusinersen en Argentina resulta fundamental para comprender los conflictos de cobertura.
6.1. Autorización de ANMAT: Mediante la Disposición ANMAT 2062/2019 se autorizó la inscripción de Spinraza en el Registro de Especialidades Medicinales, bajo condiciones especiales, para el tratamiento de la AME tipos I, II y IIIa.
Posteriormente, mediante la Disposición ANMAT 4529/2020, se modificó la indicación autorizada, limitándola a pacientes con AME tipos I y II, asociada con el gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q y con diagnóstico confirmado mediante estudio genético.
6.2. Incorporación al Programa Médico Obligatorio: En agosto de 2019 se dictó la Resolución 1452/2019, que incorporó al Programa Médico Obligatorio (PMO) la cobertura del 100 % del principio activo nusinersen para pacientes con AME tipos I, II y IIIa, bajo determinadas condiciones. Sin embargo, esta incorporación tuvo una vigencia limitada. En junio de 2020, el Ministerio de Salud dictó la Resolución 1115/2020, que derogó expresamente la Resolución 1452/2019, en base a una evaluación realizada por la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC), en la que organismo reconoció que nusinersen presentaba beneficios clínicos, especialmente para pacientes con AME tipos I y II, pero consideró que su incorporación generalizada a la cobertura obligatoria podía producir un impacto económico negativo sobre la sustentabilidad y equidad del sistema sanitario.
6.3. Una excepción fundamental: continuidad de tratamientos: La Resolución 1115/2020 estableció expresamente que las obras sociales y empresas de medicina prepaga debían garantizar la continuidad de los tratamientos de pacientes con AME tipos I, II y IIIa que hubieran comenzado durante la vigencia de la Resolución 1452/2019. Esto significa que la derogación de la incorporación al PMO no habilitó a interrumpir indiscriminadamente los tratamientos que ya se encontraban en curso.
Es una distinción jurídica esencial. La normativa derogó la incorporación general al PMO, pero preservó expresamente la continuidad de determinados tratamientos iniciados bajo el régimen anterior. (Fuente normativa: Resolución 1115/2020, artículos 1 y 2.)
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RESOLUCIÓN 597/2020: un elemento adicional para analizar la cobertura
Otra norma relevante es la Resolución 597/2020 de la Superintendencia de Servicios de Salud. Esta disposición incorporó la Atrofia Muscular Espinal al sistema de reintegros y tutelaje de tecnologías sanitarias emergentes. En particular, contempló el nusinersen para pacientes con AME tipos I y II.
Entre los requisitos establecidos se encuentran:
- Diagnóstico genético confirmado.
- Historia clínica con descripción del cuadro y subtipo de AME.
- Prescripción de un neurólogo.
- Justificación médica de la utilización del medicamento.
- Información sobre dosis, tiempo de tratamiento y respuesta clínica.
- Consentimiento informado.
- Presentación de la documentación correspondiente al sistema de tutelaje.
La norma también contempla la evaluación de la respuesta terapéutica y su seguimiento.
Un aspecto que merece especial atención es que el régimen de reintegros establece mecanismos de financiamiento para los agentes del seguro de salud.
Esto no debe confundirse con el derecho individual del paciente a recibir una prestación: el sistema de reintegros constituye un mecanismo de financiamiento entre organismos y agentes de salud, y no una condición que permita trasladar automáticamente al afiliado las dificultades administrativas o financieras de su cobertura.
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COBERTURA LEGAL: ¿Están obligadas las obras sociales y prepagas a cubrir el nusinersen?
Este es uno de los puntos jurídicos más importantes. Conforme lo que venimos desarrollando, conviene distinguir diferentes situaciones.
8.1 Pacientes que comenzaron el tratamiento antes de la derogación de la Resolución 1452/2019.
En estos casos existe una disposición expresa.
El artículo 2 de la Resolución 1115/2020 obliga a las obras sociales y empresas de medicina prepaga a garantizar la continuidad de los tratamientos iniciados durante la vigencia de la Resolución 1452/2019.
Por lo tanto, una interrupción injustificada puede configurar un incumplimiento de una obligación normativa específica.
8.2 Pacientes que necesitan iniciar el tratamiento después de junio de 2020.
Aquí nos encontramos con un matiz relevante. La derogación de la Resolución 1452/2019 eliminó la incorporación general del nusinersen al PMO.
Por consiguiente, no corresponde afirmar que todos los pacientes con diagnóstico de AME tienen automáticamente derecho a obtener el Spinraza o el Ligonux por aplicación directa de aquella resolución. Sin embargo, jurídicamente, esto tampoco significa que las obras sociales y prepagas puedan rechazar sistemáticamente cualquier solicitud de cobertura.
La obligación debe analizarse a partir de:
- El derecho constitucional a la protección de la salud.
- La gravedad y evolución de la enfermedad.
- La indicación del médico especialista.
- La evidencia científica sobre la eficacia del medicamento para el caso concreto.
- La situación clínica particular del paciente.
- La existencia de alternativas terapéuticas y su idoneidad.
- Las normas específicas sobre discapacidad y enfermedades poco frecuentes.
En consecuencia, puede existir fundamento jurídico para exigir judicialmente la cobertura de un tratamiento cuyo inicio no se encuentre comprendido en la excepción de continuidad de la Resolución 1115/2020. La viabilidad de ese reclamo dependerá de las circunstancias médicas y jurídicas del caso.
8.3. Pacientes con Certificado Único de Discapacidad
La Ley 24.901 establece un sistema de prestaciones básicas de atención integral para las personas con discapacidad.
El art. 1 contempla una cobertura integral de las necesidades y requerimientos de las personas comprendidas en su ámbito de aplicación.
La ley establece obligaciones de cobertura para las obras sociales y contempla prestaciones de rehabilitación, atención especializada y tratamientos prolongados.
En determinados casos, este marco normativo puede constituir un fundamento especialmente relevante para reclamar el acceso a medicamentos de alto costo.
Sin embargo, debemos hacer una precisión: la Ley 24.901 no convierte automáticamente cualquier medicamento prescripto en una prestación de cobertura obligatoria. La obligación debe interpretarse en función de la necesidad médica, la situación de discapacidad y las prestaciones que resulten legalmente exigibles.
8.4 Enfermedades poco frecuentes.
También debe considerarse la Ley 26.689, de promoción del cuidado integral de la salud de las personas con enfermedades poco frecuentes. La AME se encuentra comprendida dentro de esta categoría.
Esta ley establece principios de atención integral, acceso a la salud, diagnóstico, tratamiento y seguimiento de las personas que padecen estas enfermedades.
Su aplicación complementa el marco normativo de protección, aunque tampoco establece por sí sola una cobertura automática e incondicionada de cualquier medicamento de alto costo.
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LA LEY 26.689. ENFERMEDADES POCO FRECUENTES.
La Ley 26.689 merece un análisis especial, pues representa un fundamente jurídico particularmente relevante. Su art. 6 establece que las obras sociales comprendidas en las leyes 23.660 y 23.661, así como las entidades de medicina prepaga, deben brindar cobertura asistencial a las personas con enfermedades poco frecuentes. Como dijimos, la AME se encuentra dentro de esta categoría.
Esta disposición es importante porque permite construir un argumento jurídico que no depende exclusivamente de la incorporación de un medicamento al PMO.
En otras palabras, la cobertura asistencial de las enfermedades poco frecuentes tiene un fundamento legal propio.
La discusión consiste en determinar, para cada paciente, si el medicamento prescripto constituye una prestación necesaria y médicamente justificada para garantizar esa cobertura integral. No sería correcto sostener que la ley 26.689 obliga automáticamente a financiar cualquier medicamento experimental o de eficacia no acreditada. Pero tampoco es jurídicamente razonable ignorar sus disposiciones frente a un tratamiento autorizado, respaldado por evidencia científica y prescripto por un especialista. Y esta es la cuestión esencial en Derecho de la Salud.
La Ley 26.689, junto con la Ley 24.901 cuando corresponda, puede constituir uno de los principales fundamentos de una acción judicial.
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EL AMPARO DE SALUD COMO HERRAMIENTA PARA OBTENER EL NUSINERSEN.
Cuando una obra social o empresa de medicina prepaga rechaza la cobertura, demora injustificadamente su autorización o interrumpe un tratamiento, puede resultar procedente promover una acción de amparo.
El fundamento constitucional se encuentra, entre otras disposiciones, en:
- Artículo 42 de la Constitución Nacional: protección de la salud de los consumidores y usuarios.
- Artículo 43: acción de amparo.
- Artículo 75 inciso 22: jerarquía constitucional de determinados tratados internacionales de derechos humanos.
- Artículo 75 inciso 23: medidas de acción positiva para garantizar la igualdad real de oportunidades, particularmente respecto de personas con discapacidad.
También resulta relevante la Convención sobre los Derechos de las Personas con Discapacidad, aprobada mediante Ley 26.378 y dotada posteriormente de jerarquía constitucional por Ley 27.044.
Su artículo 25 reconoce el derecho de las personas con discapacidad a acceder al más alto nivel posible de salud sin discriminación.
¿Puede solicitarse una medida cautelar?
Sí. Cuando existe peligro en la demora y se encuentran suficientemente acreditados los presupuestos de procedencia, puede solicitarse una medida cautelar para que la demandada suministre el medicamento mientras se sustancia el proceso.
En estos casos, la urgencia médica adquiere particular relevancia.
La progresión de la AME y el riesgo de pérdida irreversible de capacidades motoras pueden constituir circunstancias determinantes para acreditar el peligro en la demora.
La pretensión cautelar debe estar respaldada por un informe médico suficientemente preciso, que explique por qué el tratamiento no admite dilaciones y cuáles serían las consecuencias de su falta de suministro.
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¿QUÉ OCURRE CUANDO LA COBERTURA SE RECHAZA POR EL ELEVADO COSTO?
Este argumento aparece con frecuencia en los conflictos vinculados con medicamentos de alto costo.
Tanto el Spinraza como el Ligonux representan una tecnología sanitaria de impacto económico considerable. Precisamente por ello, como comentáramos mas arriba, la CONETEC analizó su relación costo-beneficio y las consecuencias de su incorporación al sistema de cobertura obligatoria.
Sin embargo, desde el punto de vista jurídico, es necesario diferenciar dos cuestiones:
- La evaluación económica de una tecnología sanitaria para determinar su incorporación generalizada al sistema.
- El derecho individual de un paciente a acceder a un tratamiento médicamente indicado y jurídicamente exigible.
No son cuestiones equivalentes.
Las dificultades presupuestarias de una entidad de salud no justifican por sí solas cualquier negativa de cobertura.
La demandada debe explicar los fundamentos médicos, regulatorios y jurídicos de su decisión, y el tribunal debe ponderar las circunstancias particulares del paciente.
Esto no significa desconocer la necesidad de administrar racionalmente los recursos sanitarios, sino evitar que los criterios económicos se conviertan en una barrera automática para el ejercicio del derecho a la salud.
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CONSIDERACIONES JURÍDICAS FINALES.
Spinraza y Ligonux constituyen un ejemplo particularmente interesante de la problemática que generan los medicamentos innovadores y de alto costo dentro del sistema sanitario argentino.
Su situación regulatoria demuestra que la autorización de comercialización, la incorporación al PMO y la obligación de cobertura individual son cuestiones jurídicamente diferentes.
La Resolución 1115/2020 derogó la incorporación general del nusinersen al PMO, pero estableció una protección específica para los tratamientos iniciados durante la vigencia de la normativa anterior.
Por otra parte, la Ley 26.689 establece obligaciones de cobertura asistencial para las personas con enfermedades poco frecuentes, entre las cuales se encuentra la AME.
A ello se suman las disposiciones de la Ley 24.901, cuando existe discapacidad acreditada, y las garantías constitucionales vinculadas con el derecho a la salud.
Por lo tanto, cada solicitud de cobertura requiere un análisis individualizado que contemple la indicación médica, la evidencia científica, la autorización regulatoria, la situación clínica y el marco normativo aplicable.
La ausencia de una cobertura automática en el PMO no equivale a la inexistencia del derecho a reclamar judicialmente una prestación de salud.
En definitiva, cuando existe una necesidad terapéutica debidamente acreditada, la negativa de cobertura puede ser susceptible de revisión judicial, incluso mediante una acción de amparo y una medida cautelar destinada a evitar que el transcurso del tiempo comprometa la salud del paciente.
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